別扎堆，創(chuàng)新藥不能只關(guān)注救命藥

 

 

　　國務(wù)院在2015年發(fā)布《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》由此拉開了藥審改革的帷幕。國家藥監(jiān)局的統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，2016年，共受理化藥創(chuàng)新藥注冊申請90個品種，較2015年增長18%；2017年受理化藥創(chuàng)新藥注冊申請149個品種，較2016年增長66%；2018年，受理1類創(chuàng)新藥注冊申請264個品種，較2017年增長21%，而審評審批平均用時縮短近一半。

 

　　過去因為審評速度慢而被詬病，藥企平均申請排隊時間達到34個月。在這樣的審批效率下，創(chuàng)新藥沒有八九年批不下來。如今，臨床急需用藥目錄中的藥品，國家藥監(jiān)局藥品審評中心在3個月內(nèi)完成技術(shù)審評。在于明德看來，這是天大的變化。

 

　　國家藥監(jiān)局藥品審評中心進行一系列大刀闊斧的改革。優(yōu)先審評審批，加速具有明顯臨床價值的藥品上市，2016年發(fā)布《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實行優(yōu)先審評審批的意見》，鼓勵符合要求的新藥和仿制藥提出申請優(yōu)先審評審批，一旦通過就會被納入“綠色通道”。

 

　　2018年和2019年先后發(fā)布兩批臨床急需境外新藥目錄，78個臨床急需用藥按照《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》，也建立專門通道進行審評。

 

　　在新藥審評綠色通道、開放《臨床急需境外新藥名單》等多個重磅政策的推動下，大量國內(nèi)外的新藥以前所未有的速度進入中國。此前，進口新藥在中國獲批上市時間與其在美國、歐洲或日本的最早上市時間相比，平均推遲了7年，影響全球新藥在中國的可及性。

 

　　“2018年，在國外制藥企業(yè)PD-1藥品在中國上市以后，中國的本土制藥企業(yè)研發(fā)的PD-1也上市了。國外的產(chǎn)品和中國本土的產(chǎn)品，在半年時間內(nèi)相繼上市，這在過去藥物研發(fā)歷史上是沒有過的事情。”中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院副院長石遠凱說，在腫瘤藥物治療方面，讓中國患者能夠享受到全世界最好的科研成果和最好的治療性藥物。

 

　　北京大學第一醫(yī)院臨床試驗中心主任崔一民認為，隨著創(chuàng)新藥物上市的增多，市場競爭越來越充分，引起的就是價格的下降，這符合國家鼓勵創(chuàng)新，提高百姓用藥可及性、可支付性的初衷。

 

 

　　一批具有顯著臨床價值的創(chuàng)新藥通過優(yōu)先審評審批程序獲準上市，較大程度上滿足了人民群眾的用藥需求。目前國內(nèi)有5種PD-1抗體藥物上市，包括納武利尤單抗、帕博麗珠單抗、特瑞普利單抗、信迪利單抗、卡瑞利珠單抗。

 

　　熱門疾病領(lǐng)域的“急需”被高度關(guān)注的另一面，是其他疾病領(lǐng)域的冷清，“還有‘更好’被忽略了”。與會專家呼吁，不僅要滿足于“急需”藥的加快上市，一些重要的影響人們生活質(zhì)量的疾病的存在也給國家醫(yī)療保障體系帶來不小負擔，它們也需要更好成本效益比的藥物，更多疾病領(lǐng)域的藥物研發(fā)應(yīng)受到關(guān)注。

 

　　“站在眼科臨床醫(yī)生的角度，我們也希望更多能改變我們治療模式的、有確切療效的創(chuàng)新藥物，能通過藥審改革進入到臨床使用中。”北京醫(yī)院眼科主任戴虹感嘆。“實際上救命藥之外，依然存在許多嚴重影響人民生活質(zhì)量的藥物，這些需求同樣值得我們關(guān)注。”

 

　　以我國老年人當中第一大致盲病——黃斑變性病變?yōu)槔挲g相關(guān)性黃斑變性是全球65歲以上人群嚴重視力下降和失明的首要原因。戴虹表示，“由于視力嚴重受損，這些患者的生活質(zhì)量惡劣。據(jù)了解，如果沒有及時得到有效治療，黃斑變性后期引起的全病程照護費用每年達18萬元—32萬元。

 

　　據(jù)已公布的兩批優(yōu)先審評名單，目前還未能覆蓋到針對該疾病的一些新藥。于明德認為，“名單”優(yōu)先保障“救命藥”，是因為目前有限的審評審批資源還不夠?qū)⑺兴幬锒技{入快速通道。這意味著此類藥物要在國內(nèi)上市，至少需要2到3年時間。

 

　　戴虹表示，國際上已經(jīng)出現(xiàn)，但未及我國藥審部門審批的有效治療方法在國內(nèi)不能使用，對患者來說，等待審批是一個難熬的過程，等待期對于很多眼科患者而言就是錯失了黃金治療期。

 

　　“我們很期盼能和腫瘤科、心臟等大科一樣，讓直徑只有2.5公分的小眼球也能夠享受到藥改政策的一些成果。”北京協(xié)和醫(yī)院眼科常務(wù)副主任陳有信說。不能只看罕見病或者抗腫瘤領(lǐng)域，人民的健康水平也不光光就是救命，還應(yīng)惠及人民群眾生活質(zhì)量，希望未來有更多提升患者生活質(zhì)量的創(chuàng)新藥物更快地進入國內(nèi)。

 

　　專家建議，推動醫(yī)藥行業(yè)由數(shù)量型增長向高質(zhì)量發(fā)展轉(zhuǎn)型，腫瘤、罕見病治療的急需藥是“先鋒軍”，同時也不能忽視其他疾病領(lǐng)域的用藥需求，這樣才能更好地推動醫(yī)藥創(chuàng)新、滿足臨床需求。